Nusinersen

Nusinersen, omurilikte SMN proteininin üretimini artırarak spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisinde kullanılan antisen oligonükleotid bir ilaçtır. SMN proteininin artması, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı ve motor fonksiyonları iyileştirmeyi hedefler. Genetik bir hastalık olan SMA, motor sinir hücrelerinin bozulması sonucu kas güçsüzlüğü ve atrofi ile karakterizedir. Nusinersen, merkezi sinir sistemine doğrudan etki edebilmesi için intratekal yolla (omurilik sıvısına) enjekte edilir. Bu tedavi, özellikle erken başlandığında SMA'nın semptomlarını önemli ölçüde azaltabilir ve hasta yaşam kalitesini artırabilir.

M09AX07 : Osteoartrit tedavisinde kullanılır.