Luspatercept

Luspatersept, beta talasemi ve miyelodisplastik sendrom (MDS) gibi hastalıklarda kullanılan bir etken maddedir. Bu hastalıklar, kırmızı kan hücrelerinin anormal üretimi ile karakterizedir ve luspatersept, kemik iliği içindeki eritroid hücrelerinin olgunlaşmasını teşvik ederek bu sorunu ele alır. Luspatersept, transforme edici büyüme faktörü-beta (TGF-beta) süper ailesine ait ligandların (örneğin, büyüme diferansiyasyon faktörü 11) aktivitelerini bloke ederek çalışır. Bu işlem, kemik iliğindeki eritroid progenitör hücrelerinin sağlıklı bir şekilde olgunlaşmasına ve dolayısıyla hemoglobin seviyelerinin artmasına olanak tanır. Bu etki mekanizması sayesinde, luspatersept tedavi altındaki hastaların kan transfüzyonlarına olan ihtiyacını azaltabilir ve yaşam kalitesini artırabilir.

B03XA06: Kronik böbrek hastalığına bağlı anemiyi tedavi etmek için kullanılır.