Idursulfaz

İdursulfaz, Mukopolisakkaridoz Tip II (Hunter Sendromu) adı verilen genetik bir bozukluğun tedavisinde kullanılan bir enzim replasman terapisidir. Bu hastalık, iduronat-2-sülfataz enziminin eksikliği nedeniyle belirli şeker molekülleri olan glikozaminoglikanların (GAG'lar) aşırı birikimine yol açar. İdursulfaz, eksik olan iduronat-2-sülfataz enzimini yerine koymak için kullanılır; böylece GAG birikiminin azaltılmasına ve hastalığın semptomlarının hafifletilmesine yardımcı olur. Enjeksiyon yoluyla verilen bu tedavi, özellikle iskelet deformiteleri, büyüme problemleri ve organ fonksiyon bozuklukları gibi semptomların yönetiminde önemli bir role sahiptir. Ancak, alerjik reaksiyonlar gibi yan etkiler riski taşıdığından, tedavi sırasında dikkatli takip gerektirir.

A16AB09: Wilson hastalığının tedavisinde kullanılır.