Agalsidaz beta

Agalsidaz beta, Fabry hastalığı olarak bilinen genetik bir bozukluğun tedavisinde kullanılan bir enzim replasman terapisidir. Fabry hastalığı, vücutta alfa-galaktozidaz A enziminin eksikliği nedeniyle belirli lipidlerin hücrelerde birikmesine yol açar. Agalsidaz beta, eksik olan alfa-galaktozidaz A enzimini taklit ederek bu lipid birikimini azaltır ve hastalığın semptomlarının şiddetini ve ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olur. Tedavi, genellikle iki haftada bir intravenöz infüzyon şeklinde uygulanır ve özellikle böbrek, kalp ve sinir sistemi gibi organlardaki hasarın önlenmesinde etkilidir. Bu tedavi, Fabry hastalığının erken teşhis ve tedavisi için kritik öneme sahiptir çünkü ilerleyici ve yaşamı tehdit eden komplikasyonları engelleyebilir.

A16AB04: Akut hepatik porfiri tedavisinde kullanılır.